La beta-talassemia è una malattia ereditaria del sangue che riduce la produzione di emoglobina, causando anemia grave (o talassemia major/intermedia). È causata da mutazioni nel gene HBB (cromosoma 11). La forma grave richiede trasfusioni regolari ogni 2-3 settimane e terapia ferrochelante. La cura definitiva è il trapianto, mentre nuove terapie geniche mostrano risultati promettenti.